细胞科学与治疗杂志
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RNA 沉默：治疗 β 地中海贫血的方法

Urkude Vikas、Mishra Amit、Yadav Mahavir 和 Tiwari Archana

地中海贫血是一种遗传性血液疾病，代代相传，是最常见的血红蛋白病。它是由于血红蛋白产生减少或减少而发生的。胎儿血红蛋白 (HbF) 水平的提高可以彻底改变 β-血红蛋白疾病（如 β-地中海贫血）的严重程度。
最近，在关键修饰基因的发现方面取得了重大进展，例如 BCL11A（B 细胞淋巴瘤 11A），它是 HbF（胎儿血红蛋白）和血红蛋白转换的主要调节因子。通过 siRNA 或小分子下调 BCL11A 表达或功能可能为 β-地中海贫血和其他 β-血红蛋白疾病患者的成人红细胞中的 HbF 定向激活提供新的治疗方法。RNA 干扰 (RNAi) 是分析多种细胞中基因表达调控的常用方法，通过该方法，目标信使 RNA (mRNA) 被小干扰互补 RNA (siRNA) 裂解。直接递送 siRNA 的 RNA 沉默可用于抑制 BCL11A 基因表达。这篇综述讨论了珠蛋白基因调控在地中海贫血中的作用，