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转化医学 2015：授权人胚胎干细胞 (hESC) 治疗脑瘫患者的有效性 - Geeta Shroff - Nutech Mediworld

吉塔·史罗夫

背景：本研究评估了人胚胎体细胞（hESC）治疗脑瘫（CP）患者的有效性和安全性。

方法：该分析包括具有可预测的 CP 识别的患者（30 天至 18 岁）。该研究由四个治疗阶段（T1、T2、T3、T4）组成，并由间隙阶段分隔。hESC 治疗的疗效根据粗大运动功能分类评分扩展和修订（GMFCS-E & R；1-好到 5-差）进行评估。

结果：纳入91例患者，每例患者在T1时接受hESC治疗，66例患者在T2时返回，38例患者在T3时返回，15例患者在T4时返回。一般而言，在整个研究过程中，31.2% 的患者达到 GMFCS-E & R 评分 1，在每个治疗阶段结束时达到 GMFCS 评分 1 的患者数量不同（T1：6 [6.6%]；T2：7 [10.6%]； T3：11 [28.9%]；T4：5 [33.3%]）。所有年龄在 2 岁以下 (n=10)、2-4 岁 (n=10)、4-6 岁 (n=9) 和 6-12 岁 (n=8) 年龄段的患者，除其中一名患者外到 T1 结束时，12-18 岁年龄组内的 5 名患者从 GMFCSE & R 评分 5 分转变为较低评分。大多数患者在 T2 结束时从较高分数过渡到 GMFCS-E & R 分数 2 (n=34)。十一 (11) 名患者在 T3 结束时完成 GMFCS-E 和 R 评分 1。

结论：hESC治疗CP患者是实际且安全的。hESC 治疗已在 GMFCS-E 和 R 量表上显着增强。