遗传综合征与基因治疗杂志
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胶质母细胞瘤的病毒和非病毒基因治疗：恶性脑肿瘤治疗的新见解

佩德罗·M·科斯塔和玛丽亚·C·佩德罗索·德利马

胶质母细胞瘤（GBM）由于其高度异质性和侵袭性脑侵袭模式，是最常见和恶性的原发性脑肿瘤。尽管影像学和手术技术最近取得了进展，可以更准确地诊断并增强肿瘤切除，同时维持甚至改善神经功能，但目前 GBM 的治疗方案对疾病控制缺乏有效的长期影响，患者的生存率仍维持在一年左右。因此，开发提供高度特异性肿瘤细胞杀伤和有效/完全根除癌症的新治疗策略对于提高 GBM 患者的预期寿命至关重要。在分子生物学巨大进步的推动下，基因疗法已成为一种有前途的策略，它利用核酸递送来治疗包括 GBM 在内的不同形式的癌症。在这方面，已经开发了许多/广泛的涉及多功能递送载体的治疗方法，包括非复制和溶瘤病毒、基于脂质和聚合物的纳米粒子和干细胞，并测试了治疗潜力。在本报告中，我们总结了体外和临床前研究（包括作者的研究）以及患者报告的最新结果，回顾了这些方法背后的原理，并强调了它们在 GBM 治疗中的应用。