血液病与血栓栓塞疾病杂志
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菲律宾骨髓纤维化患者的描述性比较研究：鲁索替尼治疗患者与最佳可用治疗患者的年龄匹配比较

Flordeluna Zapata-Mesin、Ma Rosario Irene D. Castillo、Priscilla B. Caguioa、Honorata G. Baylon、Narcisa Sonia C. Comia4、Catherine C. Rosales 和 Susie L. Ponce

简介：骨髓纤维化的特点是骨髓纤维化、血细胞减少和髓外造血。Ruxolitinib 是一种 Janus Kinase-2 抑制剂，最近被批准用于治疗骨髓纤维化。在菲律宾，它是通过同情使用计划提供的。

方法：这是一个多中心、回顾性病例系列，涉及同情使用计划中的 11 名患者和 11 名最佳可用治疗的年龄匹配的历史对照。

结果：中位年龄为 54.5+7.33，其中 82% 为女性。根据2013年国际骨髓纤维化研究和治疗工作组（IWG-MRT）共识标准，11名患者中有1名同时出现脾脏反应和贫血反应，实现了超过12周的输血独立。九名患者经历了临床改善，特别是脾脏反应。使用鲁索替尼的前 3 个月内，脾脏体积缩小，与基线相比平均缩小 53.5%。血液学毒性包括贫血和血小板减少，非血液学毒性包括胃肠道疾病 5 例（45%）和肝功能障碍 4 例（36%）。这些患者的年龄与最佳可用治疗的历史对照相匹配。与 BAT 组（较基线 18%）相比，鲁索替尼组的脾脏大小显着减小（53.5%）。

结论：鲁索替尼是治疗伴有巨脾肿大的中度 2 至高危骨髓纤维化的可行治疗选择。贫血和血小板减少症是治疗期间常见的血液学毒性。