白血病杂志
开放获取

抽象的

儿童低危急性髓系白血病患者接受四周期和五周期化疗的临床疗效评估——单中心研究

阿比尔·阿米尔、哈拉·奥马尔、埃亚德·萨阿德、奥米玛·艾哈迈德、萨阿德·阿尔·达马

目的：本研究的主要目的是比较按照 MRC 15 化疗方案接受四疗程和五疗程化疗的低风险/中等风险 (LR/IR) 患者的总生存率 (OS)、无事件生存率 (EFS) 和复发风险 (RR)，并评估两组治疗相关的毒性和并发症。次要目的是比较两组（4 疗程和5 疗程患者）的费用和住院时间。

设计：这是一项回顾性描述性研究。研究包括 2008 年 1 月至 2021 年 12 月期间在达曼国王法赫德专科医院 (KFSHD) 儿科血液学/肿瘤科确诊为急性髓系白血病、非高风险且仅接受化疗而未接受异基因干细胞移植的所有 16 岁以下患者。研究队列总数为 32 名患者。

方法：获得机构审查委员会 (IRB) 批准后，从患者的硬质和电子病历中检索所有数据和信息，然后使用 Microsoft Excel
表格进行计算机化。将计算机化数据导出到社会科学统计软件包 (SPSS) 程序更新版本 24（IBM Corp.，纽约州阿蒙克，美国），用于分析数据。

结果：本研究共纳入32例LR和IR急性髓系白血病患者，LR=14例，IR=18例。9例患者共接受4个周期化疗，23例患者共接受5个周期化疗。两组比较发现，4个周期组并发症较少，总生存率和无病生存率较高。4个周期组和5个周期组的OS分别为100%和90%，无病生存率（DFS）分别为100%和78%。

结论：儿童急性髓系白血病 (AML) 是一种罕见的异质性疾病，尽管在强化化疗方案和支持治疗方面取得了诸多进展，但目前的存活率仍约为 70%。国际合作临床试验应密切关注对 AML 的分子图景以及生物学和遗传背景的了解，以发现有效的靶向疗法和免疫治疗药物，特别是在强化目前使用的传统化疗可能无法产生显著的治疗相关毒性的情况下。临床医生面临的挑战是优化正在进行的治疗方案，以提供最大的疗效和更少的毒性。这项研究表明，在治疗 LR 患者时，四疗程化疗比五疗程化疗在生存参数上不劣于五疗程化疗，尤其是对于那些在第一轮诱导后获得阴性微小残留病 (MRD) 的患者，感染率和化疗的严重毒性作用明显较低。