血液病与血栓栓塞疾病杂志
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精氨酸丁酸盐间歇性脉冲疗法治疗镰状细胞病中持续性胎儿血红蛋白升高：简要回顾

约翰·WG·阿迪*

胎儿血红蛋白 (Hb F) 水平升高可预防镰状细胞病的各种并发症，从而提高总体生存率。过去的研究表明，丁酸盐和短链脂肪酸可在体外和体内动物模型中促进红细胞中的 Hb F 生成。然而，丁酸盐对包括红细胞在内的细胞类型的已知抗增殖作用引发了对持续 Hb F 反应的担忧。为了解决这个问题，我们提出了一种间歇性脉冲治疗方案，即给予丁酸盐 4 天，然后 10 至 24 天不接触。这种方法在 11 名患者中的 9 名中诱导了胎儿珠蛋白基因表达，导致 Hb F 水平在平均 29.9 周的时间内从 7.2% 大幅持续增加至 21.0%。Hb F 的升高与 F 细胞和 F 网织红细胞的增加相关，同时总血红蛋白水平从 7.8 g/dL 显着升高至 8.8 g/dL。这种有希望的方案耐受性良好且没有副作用，在超过三分之二的成年镰状细胞患者中表现出显著且持久的 Hb F 改善。然而，必须进一步验证和在更大的患者群体中广泛评估临床结果，以确定这种方法的有效性。