遗传综合征与基因治疗杂志
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植入前 Hla 分型 - 干细胞移植治疗先天性和后天性疾病的实用工具

Anver Kuliev、Oleg Verlinsly 和 Svetlana Rechitsky

众所周知，为了在干细胞治疗中实现可接受的植入和存活，强烈需要HLA相同的干细胞移植。然而，即使在家庭成员中，HLA 匹配供体的可用性也极其有限，因此植入前 HLA 分型为需要 HLA 匹配干细胞移植的儿童提供了一种有吸引力的干细胞治疗实用工具。

目前千余例HLA分型PGD的经验表明，PGD为高危夫妇提供了重要的前景，不仅可以避免生育患有先天性疾病后代的遗传风险，而且可以建立不受影响的妊娠，从而有利于后代。患有血红蛋白病、免疫缺陷和其他先天性或后天性骨髓衰竭的家庭成员。

尽管植入前 HLA 分型涉及伦理问题，但下面提供的数据显示，对于有需要 HLA 相容干细胞移植的受影响儿童的夫妇来说，这种选择越来越有吸引力。因此，必须告知有生育先天性骨髓疾病孩子风险的夫妇当前可用的选择，不仅可以避免出生受影响的孩子，还可以为受影响的兄弟姐妹选择合适的干细胞捐献者。