遗传综合征与基因治疗杂志
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核糖体失活蛋白：利用植物武器对抗人类癌症

里卡多·瓦戈

核糖体失活蛋白(RIP) 是来自植物或细菌的强效毒素，其作用是不可逆地阻断靶细胞的核糖体，导致细胞凋亡。它们值得注意的活性已被用于治疗癌症的治疗目的。恶性细胞的特异性已通过使用抗体等靶向结构域得到解决形成免疫毒素或配体以获得嵌合融合。这些疗法在血液肿瘤和实体瘤中显示出令人鼓舞的初步结果，其中最有效的疗法目前正在进行临床试验。Denileukin diftitox 是白喉毒素催化结构域和人类细胞因子白细胞介素 2 之间的融合物，是 FDA 批准的第一个毒素衍生药物。另一种最近利用 RIP 的方法是在自杀基因治疗中利用它们的 DNA。毒素 DNA 可以通过载体递送至肿瘤或复合并直接注射到肿瘤中。未来，RIP 有望与传统疗法相结合，为癌症治疗做出重大贡献。本次综述的目的是通过评估基于 RIP 的生物医学应用的优点和缺点，评估其作为靶蛋白或基因作为效应物的用途。