血液病与血栓栓塞疾病杂志
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骨髓移植在治疗甲型血友病中的当前作用

哈桑·曼苏里托加贝和阿里·加塞米

骨髓移植（BMT）目前用于治疗包括白血病在内的各种血液疾病。A 型血友病是一种与性别相关的出血性疾病，其中因子 VIII 基因存在多种遗传异常。在各种血液疾病中，出血性疾病主要是血友病，现在广泛使用血浆衍生的和重组因子VIII浓缩物进行治疗。在目前的终生疾病中，每日输注凝血因子 VIII 对患者来说是一种负担，并降低了他们的生活质量。虽然目前血友病治疗中主要关注的血源性病毒感染凝血产物已基本消除，但VIII因子抑制剂的出现对于血友病治疗来说对于临床医生和患者来说都是巨大的负担。在当今时代，BMT 已经为许多血液学和非血液学疾病积累了新的见解和可接受的治疗方法。如果 BMT 能够成功治疗血友病，它将改善生活质量（通过近乎永久性的治疗，无需日常治疗）并降低死亡率（通过提供血液系统中持续的凝血因子水平）。