遗传综合征与基因治疗杂志
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克服血友病基因治疗后免疫反应的进展

卡罗尔·苗

血友病基因治疗的临床试验和临床前实验均表明，克服针对基因转移载体和/或转基因产品的潜在免疫反应对于确保基因治疗的成功非常重要。最近已经研究了各种方法来预防或调节此类反应。基因转移载体经过专门设计，并采用免疫抑制方案来避免或操纵针对载体的免疫反应。为了防止转基因表达诱导的细胞毒性淋巴细胞或抗体形成，已经开发了新的方法，包括操纵抗原呈递的方法、开发编码免疫原性较低的蛋白质的变异基因或逃避免疫反应的基因转移方案，以及针对 T 和/或 B 细胞反应的免疫抑制策略。这些成功的方案大多数涉及诱导激活的调节性 T 细胞，以在耐受诱导过程中创建调节性免疫环境。将讨论这些策略的最新发展，以逃避载体特异性免疫反应并诱导针对转基因产物的长期免疫耐受。