遗传综合征与基因治疗杂志
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日本包膜载体的血凝病毒作为小 RNA 递送的高性能载体

加藤文则、八木贵晴、藤枝隆之、近藤喜孝、山口智名、宫田圭三、金田康文

日本包膜血凝病毒（HVJ-E）载体是仙台病毒的颗粒形式，其特征是保持细胞膜融合活性和完全失活的基因组。HVJ-E载体可以安全地用作实验室研究的非病毒转染工具，而不需要特殊的方案或设备。HVJ-E颗粒负载有DNA、蛋白质、反义寡核苷酸或小RNA等分子，形成HVJ-E载体，利用其膜融合活性将这些分子携带到靶细胞中。小RNA（例如小干扰RNA（siRNA）和微小RNA（miRNA））的干扰现已成为基因沉默的重要生物学策略，并且正在成为分析生物过程的重要方法。目前全球有多种递送试剂可供使用；然而，递送至非贴壁免疫细胞，特别是初级免疫细胞，仍然极其困难。HVJ-E载体简单有效的递送能力克服了上述障碍。在这里，我们描述了示例并展示了 HVJ-E 载体作为小 RNA 递送的高性能载体的实用性和潜在应用。