遗传综合征与基因治疗杂志

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国际标准期刊号: ISSN: 2157-7412

抽象的

使用十米步行测试率预测杜氏肌营养不良症的步态丧失

塔蒂亚娜·马西尔·皮萨托、辛蒂亚·罗根·德赫苏斯·阿尔维斯·德·巴普蒂斯塔、埃德森·赞贾科米·马丁内斯、克劳迪娅·费雷拉·达·罗莎·索布雷拉和安娜·克劳迪娅·马蒂洛-斯维尔祖特

目的:评估患有DMD的男孩在十米步行测试(10MWT)中的表现,以预测步态损失。方法:这项纵向研究由连续评估组成,最少 3 次,最多 12 次,每 4 个月进行一次,持续 33 个月,具体取决于研究的纳入时间。患有 DMD 的流动男孩 (n=18),年龄 4 至 13 岁,平均 7 (sd=2.22),根据以下标准被分配到流动组 (A; n=11) 或非流动组 (NA; n=7)他们在研究结束时的状态。诊断基于肌肉活检中不存在肌营养不良蛋白和/或识别出肌营养不良蛋白基因突变。主要结果指标为: 两次连续训练之间的 10MWT 总时间和速率。次要指标包括:髋部、膝部和踝部的功能状态和肌肉力量。结果:NA 组的 10MWT 总时间随时间波动,而 A 组保持稳定。NA 组的平均值为 16.18 秒(CI 95% 14.38–17.98),A 组的平均值为 10.2 秒(CI 95% 9.08–11.24)。组间差异估计为-5.98 秒(CI 95%-8.11;-3.89)。混合效应线性模型发现 NA 组 10MWT 时间显着增加,而 A 组则显着减少。成为轮椅使用者的参与者的比率>1.25,表明加班执行 10MWT 的时间增加。结论:比率 ≥ 1.25 表示独立步态和轮椅限制之间的界限,可用于预测步态丧失。98),A 组的平均值为 10.2 秒(CI 95% 9.08–11.24)。组间差异估计为-5.98 秒(CI 95%-8.11;-3.89)。混合效应线性模型发现 NA 组 10MWT 时间显着增加,而 A 组则显着减少。成为轮椅使用者的参与者的比率>1.25,表明加班执行 10MWT 的时间增加。结论:比率 ≥ 1.25 表示独立步态和轮椅限制之间的界限,可用于预测步态丧失。98),A 组的平均值为 10.2 秒(CI 95% 9.08–11.24)。组间差异估计为-5.98 秒(CI 95%-8.11;-3.89)。混合效应线性模型发现 NA 组 10MWT 时间显着增加,而 A 组则显着减少。成为轮椅使用者的参与者的比率>1.25,表明加班执行 10MWT 的时间增加。结论:比率 ≥ 1.25 表示独立步态和轮椅限制之间的界限,可用于预测步态丧失。对于成为轮椅使用者的参与者来说为 25,表明执行 10MWT 加班的时间增加。结论:比率 ≥ 1.25 表示独立步态和轮椅限制之间的界限,可用于预测步态丧失。对于成为轮椅使用者的参与者来说为 25,表明执行 10MWT 加班的时间增加。结论:比率 ≥ 1.25 表示独立步态和轮椅限制之间的界限,可用于预测步态丧失。

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