遗传综合征与基因治疗杂志
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反义寡核苷酸疗法治疗脑胶质瘤：综述

玛丽亚·卡福、赫拉尔多·卡鲁索、马塞洛·帕萨拉夸、菲利波·F·安吉莱里和弗朗西斯科·托马塞洛

尽管采用了经典策略，脑胶质瘤患者的预后仍然很差。目前的治疗方案包括手术减瘤、放射治疗和全身化疗。然而，单纯手术和放射治疗后的中位生存期为 9 个月，全身化疗的效果甚微。

分子生物学的进步更好地描述了脑胶质瘤发生的机制，并确定了恶性细胞基因组中靶向的特定基因序列。可以使用多种策略来阻断基因表达。反义介导的基因抑制的概念现已成为传统癌症化疗的潜在强大替代方案或辅助手段。该策略能够选择性地阻断干扰神经胶质瘤发生分子途径的神经胶质瘤细胞。反义分子在大脑内传递，渗透到神经胶质瘤细胞中，阻断特定的基因功能。反义寡核苷酸与靶mRNA互补，这种结合导致编码蛋白质合成的阻断和/或减少。编码生长因子及其受体的基因、原癌基因、

在这项研究中，我们报告了反义寡核苷酸在神经胶质瘤治疗中应用的最相关的发现。